人民網昆明2月1日電 （記者李發興）記者從昆明理工大學獲悉，該校李天晴教授、季維智院士團隊經過8年的不懈努力，在帕金森疾病治療方法上取得重要突破。

研究團隊開發出了用於帕金森疾病治療的可持久穩定分泌多巴胺的基因工程化間充質干細胞，移植到大鼠和猴帕金森模型后，通過恢復紋狀體多巴胺水平，所有的帕金森疾病動物快速（2周左右）恢復其運動和非運動障礙缺陷。通過1次移植，長達5年結果的評價証明了該方法治療帕金森疾病的安全性和有效性，為帕金森疾病治療提供了重要的新策略。相關研究成果於2022年12月22日在帕金森重要雜志npj Parkinson's Disease在線發表，題為Genetically engineered mesenchymal stem cells with dopamine synthesis for Parkinson’s disease in animal models。

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一種常見的神經系統變性疾病，是繼腫瘤、心腦血管病之后中老年人健康的“第三殺手”。李天晴介紹，當前臨床上主要採用口服L-左旋多巴補償丟失的多巴胺神經遞質或腦深部電刺激術（DBS），但兩類方法長期使用會帶來明顯的副作用以及后期會失去效果。開發出安全、有效、經濟並適合廣大PD患者的治療方法一直以來是整個醫療領域的難題。

“定點增加紋狀體中的多巴胺濃度是帕金森最有效的治療策略。”李天晴介紹，為了精確遞送多巴胺神經遞質到紋狀體局部部位，團隊成員開發出一種全新的治療策略，將多巴胺神經遞質合成的3個特定基因：TH、GCH和AADC轉入一個間充質干細胞系裡，讓這個細胞系可以穩定分泌多巴胺神經遞質，移植后可在腦部紋狀體持久、連續、穩定地分泌多巴胺。由於該細胞的安全性、生物特性以及標准化制備能在移植前得到充分評估，因此該策略可為PD的治療提供穩定且可重復的“現成”細胞源。團隊成員通過評估發現，移植到紋狀體的細胞可以通過恢復腦部多巴胺濃度，在PD大鼠和猴子中安全地長期糾正運動缺陷、精細運動以及包括認知和情緒在內的非運動認知障礙。所有的PD猴子，包括重度的PD猴（完全失去自我運動和進食功能），僅通過一次移植后，臨床症狀就快速（2—4周）表現出顯著的（PD評分恢復率為60—90%）恢復效果，並都在這5年間保持了良好的治療效果。長達5年的有效性証明了該細胞在非人靈長類動物PD模型中的長期療效和安全性，顯示出未來在PD臨床治療應用中的巨大潛力。

李天晴介紹，本研究的結果有力地支持了工程化細胞移植在不同模型中的顯著治療效果。從目前的動物試驗來看，這套療法具有操作簡便、見效快、能在較長時間內穩定維持療效的優點。特別是與其他細胞藥物相比，這種工程化的細胞很容易擴增，因此治療成本也不會很高。

據悉，該方法目前已申報國家專利，該項目受到科技部重點研發計劃和雲南省科技廳專項經費的支持。未來，研究團隊將進一步優化最佳基因工程化細胞，並充分利用靈長類動物帕金森疾病模型，搭建臨床轉化方案，以期早日服務廣大患者。

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